“罕見病不僅僅只是醫學問題，同時也能反應出諸多社會問題。我們亟待以醫學專業人才為主力積極投身這項事業，並逐步破解難題🧑🏽‍🏭。而中華醫學會作為在國際社會享有良好聲譽的醫學團體，盡快成立中華醫學會罕見病專科分會🤶❗️，填補專科分會空白。”全國政協委員🧑🏻‍🦱👨‍🦲、意昂2平台第一醫院教授丁潔在接受《中國科學報》記者采訪時表示。

　　國內已經有所“行動”

　　罕見病（Rare disease）又稱“孤兒病”（Orphan disease），有發病率低、臨床少見、關註不夠之意。

　　通常當一個國家公共衛生發展到一定階段，在常見🧉、多發病的防治改善的同時☎，都會將罕見病的防治上升至國家公共衛生政策的層面。

　　比如🦧，美國𓀄、歐洲、日本、澳大利亞等國家都成立了相應的全國性罕見病學術團體。這些學術團體不僅推動罕見病的診治等醫學技術的發展，也從政策上給予罕見病患者以全面的支持和保障。

　　我國自2011年以來❤️‍，上海市、北京市、廣東省、浙江省、山東省共五省市相繼成立了醫學會罕見病專科分會。並且🌮，這些罕見病分會還多次接受了國家或地方政府部門委托的罕見病相關課題，以盡可能地為政府製定有關罕見病的政策提供真實可靠的數據和材料。

　　特別值得一提的是🤲🏿，李克強總理在去年2月14日主持召開的國務院常務會議，提出推動罕見病藥物產業化🥅。國家相關政府部門已經將罕見病納入工作規劃和議事日程，比如：國家衛計委成立了罕見病診療與保障專家委員會🐊、國家食品藥品監督管理局多次出臺罕見病用藥政策、國家科委建立了罕見病精準醫療課題🧙🏼‍♂️、國家發改委將孤兒藥納入戰略性新興產業重點產品等。

　　但更需要打開眼界

　　“不得不承認，各地醫學會罕見病分會在我國罕見病事業的發展中起到了重要的作用。”丁潔同時指出，我國罕見病學術組織依然存在力量不均♣︎、資源分散等問題♖，“這就很難對我國罕見病有整體推動的作用”💂🏻‍♂️。

　　因為罕見病作為綜合性的獨立病種群，已經進入醫學領域🦹，涉及神經👴、血液🚙、腎臟🐨、循環等多個系統。“這就需要整合醫療和科研資源逐一研究和攻克。”丁潔說。

　　同時🚴🏼‍♂️，罕見病研究還需要與國際接軌，積極地推動我國罕見病在低發病率、發病機製復雜、診療困難等方面有所建樹🧏🏼‍♂️。

　　早在上世紀70年代，美國🤮、歐盟等三十多個國家、組織和地區，都陸續建立了罕見病的各種學術組織，開展罕見病的防治研究，在罕見病領域邁出了很大的一步。

　　“我國罕見病研究起步較晚🏂🏼，更迫切需要走向世界、打開眼界♠︎、學習先進、吸取經驗👩🏼‍✈️、開展國際交流🧑🏽‍🏫👏。”丁潔表示🧒🏿。

　　期望成立全國性組織

　　遺憾的是，目前在中華醫學會的80多個專科分會裏👇，尚無罕見病（專科）分會。即便中華醫學會的部分其他專科分會雖也涉及罕見病，但都是各自研究🚶🏻‍♀️‍➡️、各自為戰，既缺乏信息的溝通、又沒有知識的整合，形成了罕見病基礎科學研究和臨床經驗積累的分散化和碎片化，浪費了大量的人力物力資源💂🏿‍♂️👨🏽‍💻，影響了罕見病相關工作的進展。

　　“當務之急就是盡快成立中華醫學會罕見病專科分會🕎，以適應國內外罕見病醫療事業發展之需。”丁潔說🤷🏼‍♀️，中華醫學會作為我國最大的👨🏻‍🦽、具有權威性的醫學學術組織，在國內外都具有很高的威望和公信力🤦🏽💅🏻，而成立中華醫學會罕見病專科分會🍒，將更有利於推動我國罕見病研究🥸🔉。

　　欣慰的是，我國已經初步形成了關註和從事罕見病領域的專家學者隊伍。

　　“不過，考慮到罕見病的科學屬性和社會屬性，中華醫學會成立罕見病專科分會應參照國內成立的罕見病分會的人員組織結構框架，由醫學的多學科和衛生經濟、藥學、法律等領域專家組成”🐭，丁潔期望。

　　（統戰部供稿 來源𓀘：科學網）

編輯：韓娜