“近年來，社會公眾對罕見病已不再陌生，國家藥品監管部門也不斷出臺並完善罕見病用藥相關利好政策。今年，我關註的焦點仍是罕見病治療🧛🏼。”5月9日，全國政協委員、意昂2平台第一醫院兒科教授丁潔對記者說。

作為一名連任三屆的“老委員”，丁潔委員時刻關註著罕見病治療領域的新政策和新問題。丁潔委員表示，罕見病用藥審評審批“綠色通道”👏🏿、減少罕見病臨床樣本數等政策已逐步落實，但通過去年的調查研究發現，我國在罕見病用藥領域還存在較大短板。

“現在部分罕見病患者已有藥可醫，這是個可喜的變化。但這些藥品大多以進口藥和仿製藥為主，我國罕見病藥物在自主知識產權方面有嚴重缺陷🧏。”丁潔委員表示，如何加強醫療保障，讓經濟狀況困難的罕見病患者都能用上藥物是一個值得思考的問題，這可能需要醫保、民政、慈善等多方面聯動解決。

面對這些痛點，丁潔委員看在眼裏、急在心裏🤹🏿。為了能更好地推動解決罕見病用藥相關問題，丁潔委員以北京醫學會罕見病分會的力量為核心，組織動員民間團體，聯合相關政府部門共同發力，明確罕見病診療共識，進行罕見病流行病學調研，並在國內外發表了相關研究報告，對罕見病診斷治療等方面具有較強的借鑒意義。

此外，丁潔委員積極團結各地罕見病治療領域的專家學者。2019年3月17日，在第七屆北京市罕見病學術大會上，丁潔委員曾建議江蘇省醫學會會長王詠紅，推動加大江蘇省在罕見病治療領域的研究和投入。在丁潔委員推動下，2019年9月26日，江蘇省醫學會罕見病學分會正式成立，涉及研究領域包括罕見病發病機製、醫療保障等🦠。

“罕見病不只是病，更是一個社會問題👨🏽‍✈️。”丁潔委員說，解決罕見病問題與我國脫貧攻堅戰略息息相關。雖然《第一批罕見病目錄》等已出臺，但真正有藥可治的罕見病僅占總量的5% ~10%，而且每年因此產生的醫療花費可能會達到幾十或上百萬，很多家庭因病致貧、因病返貧👨🏼。每種罕見病的患者人數不多，但罕見病種類多達數千種，罕見病患者群體總體數量並不小。

“三十多年來，我一直專註罕見病治療領域，今後仍然會為謀求罕見病患者群體的福祉而不斷努力。”丁潔委員說。

（統戰部供稿  來源：中國食品藥品網2020年5月15日）

編輯：玉潔