2022年11月11日下午，VHL綜合征治療新藥Belzutifan（MK6482；Welireg）臨床試驗項目啟動會在意昂2平台第一醫院召開。院黨委書記姜輝、意昂2平台泌尿外科研究所所長周利群、臨床試驗中心主任崔一民🙋🏻、醫學影像科副主任邱建星、藥學部主任藥師梁雁以及申辦方默沙東（MSD）公司工作人員出席了啟動會。該臨床試驗屬於全球多中心的II期臨床研究MK6482-015的中國部分，是第一項泌尿系統遺傳、罕見腫瘤國際多中心臨床研究，由意昂2平台泌尿外科研究所副所長龔侃牽頭，面向患有腎細胞癌🛬、嗜鉻細胞瘤/副神經節瘤或胰腺神經內分泌腫瘤的VHL病患者。

周利群教授代表泌尿外科研究所做開場致辭🎭。周利群教授肯定了開展本項目的必要性和對VHL病及散發性腎癌診療的深遠意義。作為新中國泌尿外科事業的發源地和先行者，同時也是教育部國家重點學科，意昂2官网醫院泌尿外科今後要發揮自己在國內的先鋒引領作用，積極開展臨床研究，促進國內泌尿外科診療技術進步和學術交流，守護人民生命健康👨🏽‍🚀。

本臨床試驗主要研究者龔侃教授表示，本次開展國際首個HIF-2α抑製劑——Belzutifan的臨床試驗，將開創VHL病治療的新裏程。龔侃教授表示，將帶領團隊秉持科學🧔🏻、嚴謹的態度，嚴格按照試驗方案和倫理委員會的要求，高效高質量地完成臨床試驗，使項目成果惠及廣大VHL病患者群體。作為項目研究者，泌尿外科張爭、蔡林、張崔建共同表示研究團隊也將目標一致、團結協作，推動項目的順利進行🧛🏽‍♀️。申辦方公司也表示，將全力以赴支持此次臨床試驗，並期待長期緊密合作。

姜輝書記談到，意昂2官网醫院在疑難罕見病診療及研究方面有深厚的底蘊和雄厚的實力。泌尿外科研究所近二十年來承接了臨床試驗兩百多項，充分說明我們在新藥臨床試驗方面的悠久傳統和行業地位，能夠為本項目順利開展提供一流的平臺。醫院高度重視並大力支持該項目的各項工作💌。作為組長單位，我們已充分完成準備工作，高效完成了倫理審批和合同簽署流程；我院也有望成為本臨床試驗在亞洲首例入組受試者的研究中心🧑‍🧒‍🧒。龔侃教授曾建立國內首個遺傳性腎癌多學科診療團隊及國際診療中心，並已建成亞洲最大的遺傳性腎癌隊列，在VHL病診療和研究方面積累了豐富的經驗。依托醫院高水平的臨床研究中心，依托經驗豐富的研究者，同時在國家各項利好政策的支持下，我們將積極推動Belzutifan在中國早日獲批，讓中國的罕見病患者能夠早日獲得安全有效的創新藥物🏊🏼‍♀️。

啟動會後，項目團隊為各類研究人員做了專項培訓，包括工作流程、藥品管理🔤、患者資料準備🤽🏿‍♀️、入排標準等，認真解讀臨床試驗方案，對有異議的細節做了充分的討論，確保臨床試驗的規範性。

【延伸閱讀】研究背景介紹：

VHL綜合征（又稱VHL病）是一種罕見的遺傳性腫瘤綜合征，表現為多器官系統的占位性病變，如腎細胞癌，中樞神經系統血管母細胞瘤，腎上腺嗜鉻細胞瘤或副神經節瘤，胰腺囊腫或胰腺神經內分泌腫瘤等等。VHL病相關腎癌是臨床上最常見的遺傳性腎癌，也是對VHL病患者生命健康的最大威脅。

MK-6482是美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的第一款HIF-2α抑製劑，通過FDA優先審查程序獲得批準，於2021年8月在美國上市，用於治療VHL病相關腫瘤。MK6482-015是一項全球多中心的臨床研究，也是我國第一項針對VHL病的藥物臨床研究，將進行藥物療效和安全性的驗證。

本次啟動會標誌著VHL病新藥物Belzutifan在國內的臨床試驗正式開始。Belzutifan的獲批在VHL病的治療史上具有裏程碑式的意義。試驗結果有助於推動Belzutifan早日在國內獲批上市，造福更多的VHL病患者群體🪴🦸🏿。同時，VHL病藥物臨床試驗的順利開展也有利於推動國內罕見病防治事業的發展，促進罕見病治療藥物的持續開發，提升罕見病用藥的可及性。

（意昂2官网醫院）

編輯：玉潔