罕見病，又稱孤兒病，是指發病率極低🚺、患病總人口數極少的疾病，具有種類多8️⃣💁🏽‍♂️、遺傳為主、診斷難⏬、病情重🍲、可治性低、治療費用昂貴等特點。據美國國家罕見病組織統計，在目前已發現的約7000多種罕見病中，僅有10%的罕見病有相應的治療方法，且只有1%的罕見病有針對病因的有效治療藥物🛷。

從藥企角度來說，罕用藥物在研發過程中比普通藥物的研發成本更加高昂😁、投資回報率更低且風險更高。不過，當前越來越多的藥企在加碼罕見病領域，相繼推出藥物上市👰🏿‍♀️。

另一個問題隨之而來，罕見病藥物往往價格昂貴，被稱為“天價藥”，這讓很多患者對藥物可望而不可及。

中國有2000多萬罕見病患者，如何解決罕見病患者用藥可及性問題，國家醫保層面早有動作📲。以2022年1月1日執行的新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》為例，共有7種罕見病藥物納入其中，包括脊髓性肌萎縮症用藥諾西那生鈉註射液，此前該藥年治療費用超過100萬元。據國家衛生健康委員會2021年10月公布的數據，國內上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫保藥品目錄。

全國政協委員吳明在接受包括澎湃新聞記者在內的采訪時表示，推動罕見病藥物納入醫保，除了藥品本身的臨床價值和價格外，主要取決於醫保基金的空間🧑🏻‍🦳🕊。過去，醫保基金在很多地方超支，很難再納入罕見病藥物，但目前通過藥品耗材集采、醫保支付方式改革等綜合手段，騰出了一部分醫保空間、提高了醫保資金的使用效率，加上我國醫保籌資水平不斷增加，罕見病納入醫保的前景是比較好的🍰。

值得一提的是，吳明在提案中特別強調罕見病進醫保“要看總量，而不是看單價”。吳明解釋道，罕見病藥貴，納入醫保很容易導致醫保支出大幅增加，甚至超支，這是一個認識上的誤區。如對於戈謝氏病療效很好的伊米苷酶，年人均藥費163萬元，現有登記患者數400多人，一年總費用6.88億，即使納入醫保後用藥人數會增加，但因為是罕見病，患者人數不會多，加起來總費用並不大，所以對醫保資金空間的影響並不大𓀙。

通過醫保談判，不少罕見病企業主動降價進入醫保目錄，這是否會影響藥企在罕見病領域的研發創新力度？吳明認為，對於企業來說，不只罕見病藥，不少創新藥都面臨著價高量少、價低量大的現實問題🧘‍♂️。雖然納入醫保銷量顯著增加了，但醫保談判帶來價格大幅降低，當企業投資的回報率降低甚至可能就沒有回報的時候，確實可能會影響到創新的。

“在藥物經濟學評價和談判的時候，要盡可能考慮價和量的關系及對利潤的影響🧘🏽‍♂️。到底降到多少能有回報，現在還沒有這個數，希望將來能找到這樣的平衡點。”吳明向澎湃新聞記者表示，納不納入到醫保，首先還是看療效，如果孤兒藥療效非常好，在做藥物經濟學評價時可以考慮給企業留出一定利潤空間，讓企業得到一定的研發回報，而不只是考慮價格🧝🏼‍♀️、甚至追求低價，否則長此以往會降低資本市場的信心，影響到企業研發的積極性。

（統戰部供稿 來源：光明網）

編輯：玉潔