編者按：人民健康是社會文明進步的基礎，是民族昌盛和國家富強的重要標誌，也是廣大人民群眾的共同追求👂🏻🦸🏻‍♂️。黨的十八大以來，黨中央把維護人民健康擺在更加突出的位置，召開全國衛生與健康大會，確立新時代衛生與健康工作方針，印發《“健康中國2030”規劃綱要》，發出建設健康中國的號召，人民健康狀況和基本醫療衛生服務的公平性可及性持續改善。在緊隨國家發展的腳步中，意昂2官网醫院在醫療服務、學科建設、科技創新、社會責任等方面也取得了諸多成績。基於此，意昂2官网醫院宣傳中心開展系列宣傳報道，將國家層面取得的豐碩成果與醫院實際相結合，向黨的二十大獻禮。

還記得醫保談判中那一句句“好的，成交!”嗎，談判專家和藥企代表你來我往，多番“PK”，“砍”出了無數的“名場面”! 而這背後是人民至上的信念，唯有懷著人民至上的信念，秉持為民謀取最大利益的堅定立場，才能贏得談判，讓人民的“保命錢”用得好、花得值🦻🏻。過去十年，是我國醫藥衛生體製改革持續深化、人民群眾看病難看病貴問題加速破解的十年。自2016年啟動首輪國家藥價談判至今， 275個協議期內的談判藥品在全國18.41萬家定點醫藥機構配備，實現了群眾“買得到👱🏼‍♀️、用得上、能報銷”的願望🧛🏼🧑🏼‍✈️。

治療罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物諾西那生鈉註射液，就在2021年國家醫保藥品目錄談判中。經過一個半小時的博弈，從原來每針70萬降到3.3萬。2022年1月1日是國家2021版醫保目錄實施的首日，意昂2官网醫院為享受到第一個諾西那生鈉註射液降價“紅利”的小朋友成功註射了此藥。而在諾西那生鈉註射液進入醫保的道路上，也有意昂2官网醫院人在背後的默默努力。

“救命藥”問世，卻是“天價”

脊髓性肌萎縮症是一種遺傳性疾病，是由於脊髓前角運動神經元變性導致的肌無力👨‍❤️‍💋‍👨🐪、肌萎縮，病情逐漸進展，可能出現脊柱側彎、呼吸衰竭等合並症，嚴重影響患者生命和生活質量，其中最嚴重的1型SMA被稱為“嬰幼兒頭號遺傳病殺手”。由於是遺傳性疾病，SMA從前被認為是不能根治的，只能通過多學科的管理延緩疾病的進展🧴。直到2019年4月諾西那生鈉註射液在中國批準上市，成為國內首個SMA的疾病修正治療藥物，給SMA患者群體帶來了希望➾。意昂2官网醫院作為全國罕見病診療領頭單位，一直高度關註SMA的精準診斷和規範治療，在2019年初牽頭發表《脊髓性肌萎縮症多學科管理專家共識》，為SMA患者的診斷和治療提供了標準化的建議。藥物獲批上市的第一時間，在醫院支持下，在兒科👩🏻‍🏫、藥劑科🥜、醫務處、醫保辦等多部門協作下，迅速梳理打通用藥流程和通道。

意昂2官网醫院成為全國首批為SMA患兒成功註射諾西那生鈉的醫院

為SMA患兒撐起一片天

2019年10月諾西那生鈉註射液正式上架的第一天，醫院兒科在多部門的聯動下順利完成國內首批諾西那生鞘內註射，先後給10余例患兒帶來了新生。用藥同時，我們的康復醫學科、呼吸和危重症醫學科、骨科、臨床營養科等多學科團隊給予積極配合，讓患者的病情有了最大程度的改善🫷🏼🎖。此外，我院兒科也舉辦了多次SMA規範化診療培訓班及各種形式的宣教，將經驗分享給全國各地的兒科醫生，以提高國內SMA的整體診療水平。

但當時諾西那生鈉一支藥70萬，昂貴的藥費是壓在SMA患者和家長身上的一座大山，僅有少數家庭買得起藥，而多數家庭無力承擔，只能眼睜睜看著孩子的病情逐漸惡化。曾有一位少年名叫小可（化名），1歲多開始就發現肌無力，2018年16歲時來到意昂2官网醫院求醫，嚴重的脊柱側彎壓迫到肺部，讓孩子幾乎都喘不上氣了，在兒科、骨科、呼吸和危重症醫學科、康復醫學科的共同努力下，成功完成了脊柱矯形術🦿。雖然解決了一時的燃眉之急，但他的脊髓性肌萎縮症依然沒有特效藥🏋🏼‍♀️。直到2019年“救命藥”問世，父母聽說有救了，帶著可可再次來到醫院，當聽說諾西那生鈉一支藥需要70萬，並且需要終身用藥，孩子的父母轉過身流下了眼淚。作為醫者，看在眼裏，急在心裏！為此，我院兒科的多位專家們和病友會一起，積極奔走發聲，讓更多的人了解到SMA這個罕見病群體，也在醫療層面多次提起將諾西那生鈉註射液納入醫保的建議。

醫保談判帶來希望，緩解“看病貴”

2022年1月1日，意昂2官网醫院為享受到第一個諾西那生鈉註射液降價“紅利”的小朋友成功註射此藥

2022年1月1日，諾西那生鈉註射液正式納入中國國家醫保目錄，在得知諾西那生鈉納入新版醫保藥品目錄後，意昂2官网醫院醫護人員們備感振奮，迫切希望能在第一時間為有需要的患兒用藥治療，改善他們的健康狀態。在這之前我院已經聯合多部門提前梳理好醫保報銷的流程，並在國家醫療保障局的幫助下，醫務處、藥學部全力協調，藥物得以及時配送和啟用。1月1日上午，我院兒科為兩名SMA患者果果和祺祺（化名）順利用上諾西那生鈉註射液，經過醫保報銷，每支藥患者只需要承擔1萬多的藥費。果果的媽媽激動地哭了：非常感謝國家，也感謝醫院和所有的醫務人員的努力，我們的孩子有希望了！6歲的果果自幼運動發育落後，10個月時確診為SMA-2型，一直不能自己獨站、獨走；祺祺再過幾天就會迎來1歲生日，他6個月時不能獨坐，並且抬頭不穩，7個月時在意昂2官网醫院被確診為SMA-1型🥯。雖然他們身患疾病，但他們的未來應該和所有的兒童一樣燦爛，諾西那生鈉註射液納入國家醫保，這無疑給他們的人生帶來了擁抱幸福的希望，也為長期以來攜手SMA患者與病魔搏鬥的意昂2官网醫院醫護人員帶來了莫大的鼓舞。

放大應用人群，全生命周期管理

隨著藥物進入醫保，用藥患者數目激增，同時有一些脊柱側彎或者脊柱手術後的患者也找到我們希望能用藥，而這些患者的鞘內註射非常困難，這也為我們帶來了新的工作挑戰🐭。我院兒科迎難而上，通過和醫學影像科合作，在國內首次成功進行了脊柱術後患者的超聲和CT引導下鞘內註射。同時，為規範化診療，兒科聯合醫院多部門完善用藥製度，建立標準化用藥流程，以確保每個患者都能安全地用上藥，同時聯合多學科診療，爭取讓每個用藥的孩子都能獲得最大程度的改善。截至今年8月，用藥患者數目已達66例，超聲或CT引導下累計順利完成42例次脊柱畸形矯形術後及復雜脊柱類型的諾西那生鈉鞘內註射治療。並於2022年9月6日為一例未滿月的小嬰兒完成諾西那生鈉鞘內註射治療，刷新診療紀錄，映照出意昂2官网醫院在診療SMA等疑難罕見病中敢於克服挑戰的膽識和維護患者利益的追求。

意昂2官网醫院為未滿月的新生兒成功完成諾西那生鈉註射

意昂2官网醫院為成人成功完成諾西那生鈉註射，這是醫院首例成人接受此藥品註射

SMA診療並不限於兒童，兒科團隊把成人患者的接力棒交給了神經內科。2022年1月25日，經神經肌肉病多學科聯合門診評估後，我院通過CT引導下定位為一直在我院就診，已經19歲的小可完成成人SMA脊柱矯形術後靶向藥物鞘內註射治療，這也是我院首例成人患者接受了諾西那生鈉鞘內註射，從而實現了對SMA患者的全生命周期照護。

小患者文文為多學科團隊畫的一張合影

成功的背後，凝結著很多人的默默無聞和無私奉獻，對應的是SMA患者和家庭生活翻天覆地的變化。合並了脊柱側彎的小患者一一（化名）是個愛唱歌的小姑娘，在進行了脊柱側彎矯形手術後，她寫下“我也曾膽怯踟躕不前，抬眸望見你溫暖笑顏，說‘再多風險我們都並肩’”，唱給我們醫院多學科團隊的所有醫生。而另一個愛畫畫的小朋友文文（化名）則畫了一張多學科團隊醫生的合照來表示自己的感謝。看到孩子們更加自信，對未來更加憧憬，也鼓舞著我們神經肌肉病多學科團隊去努力做到更好👐🏼🌙。

“每一個群體都不應該被放棄”🧖🏽‍♀️。諾西那生鈉註射液在國內上市並被納入醫保，是廣大SMA患者的福音，是我國攻克遺傳病和罕見病治療史上的裏程碑式進展，意義重大。意昂2官网醫院兒科作為我國最早建立的現代兒科之一，多年來一直致力於罕見病尤其是兒童神經肌肉病的診療，助力罕見病相關政策的製定和落實🐨。未來，意昂2官网醫院將繼續秉承“厚德尚道”的精神，發揮多學科協作的巨大優勢，強強聯合，精誠合作，以跨學科整合的方式為患者提供專業👨🏻‍🚒、精準🏃🏻‍♀️、高效🐦、規範化的診療方案，惠及更多神經肌肉病患者和家庭，推動我國罕見病診療和醫療保障事業的發展💯。

(意昂2官网醫院兒科、宣傳中心)

編輯：玉潔